Investigadores de una universidad y un hospital de Israel crearon un medicamento para combatir la miopatía inducida por estatinas, una peligrosa consecuencia no deseada, en la forma de grave enfermedad muscular, de los tratamientos tradicionales para el colesterol.
Las estatinas son el medicamento más utilizado para reducir el colesterol en la sangre y se recetan a decenas de millones de personas en todo el mundo.
Este grupo de fármacos usado para disminuir el colesterol y los triglicéridos actúa mediante la inhibición de la enzima HMG CoA reductasa, en la gran mayoría de los casos con buenos resultados.
Pero casi el 20 por ciento de los usuarios de estatinas desarrollan síntomas musculares (la «miopatía por estatinas») que incluyen debilidad y dolor. Las miopatías son los trastornos que afectan al músculo esquelético.
En alrededor del 1 por ciento de los casos esa miopatía es grave y no desaparece, incluso meses después de suspender el tratamiento con esas drogas. Se trata de una condición que puede causar parálisis y llevar a la muerte de las personas afectadas.
Un equipo de investigadores de la Universidad Ben Gurion y del centro médico universitario del hospital Soroka, ambos de Beer Sheva, en el sur del país, demostró que la enfermedad es causada por una mutación en el gen que codifica la HMG CoA reductasa, lo que inhibe la actividad de la enzima.
Un permiso para «uso compasivo»
En el marco de sus trabajos para intentar curar esta grave enfermedad hereditaria, los científicos israelíes sintetizaron y purificaron la metilmevalonolactona, el producto normal de la HMG CoA reductasa, que falta en esos pacientes.
Después de las pruebas en ratones, el equipo obtuvo un permiso excepcional de «uso compasivo» para administrar el nuevo medicamento, nunca antes usado en humanos, a una paciente muy grave, al borde de la muerte, completamente inmóvil y dependiente de ventilación artificial.
La paciente, anunciaron desde la Universidad Ben Gurion, fue tratada con el medicamento (por vía oral, tres veces por semana) durante más de un año, sin efectos secundarios.
«No solo dejó de deteriorarse, sino que también mejoró drásticamente: puede respirar sin ayuda durante horas seguidas, mover mucho los brazos y las piernas e incluso alimentar a su nieto», anunciaron.
Ahora, otros pacientes, algunos de los cuales ya se encuentran en las últimas etapas de la enfermedad muscular, esperan recibir un tratamiento similar, se informó.
Los investigadores estimaron que hay de «decenas a cientos de personas» afectadas por esta rara enfermedad hereditaria, que podrían beneficiarse de este tratamiento eficaz para salvar vidas.
El estudio, cuyos resultados fueron presentados en la publicación especializada Proceedings of the National Academy of Sciences (PNAS), estuvo encabezado por el doctor Yuval Yogev y el profesor Ohad Birk.
