Un equipo de la Universidad de Tel Aviv desarrolló un innovador enfoque de terapia génica que logró frenar, en modelos animales, la degeneración de las células encargadas del oído interno y preservar tanto la audición como el equilibrio.
El avance, que fue portada de la revista EMBO Molecular Medicine, podría abrir el camino a futuros tratamientos para un amplio abanico de trastornos auditivos de origen genético.
Un nuevo enfoque desde Tel Aviv
«La pérdida de audición es la discapacidad sensorial más común en el mundo, y más de la mitad de los casos congénitos se deben a factores genéticos», explicó la profesora Karen Avraham, decana de la Facultad de Ciencias Médicas y de la Salud de Tel Aviv.
«Probamos un enfoque de terapia génica que no se había aplicado antes en este contexto, y demostramos que puede mejorar la eficacia de los tratamientos y abordar tanto la pérdida auditiva como los problemas de equilibrio», agregó Avraham, una de las líderes del estudio.
El rol del gen CLIC5
La investigación se centró en el gen CLIC5, esencial para la estabilidad y funcionamiento de las células ciliadas del sistema auditivo y vestibular. Cuando ese gen falla, se produce una degeneración progresiva que comienza con la pérdida de audición y se extiende luego al equilibrio.
Para enfrentar el desafío, el equipo recurrió a una versión optimizada de los vectores virales que se utilizan en terapias génicas.
Según Roni Hahn, estudiante de doctorado en la Universidad de Tel Aviv y coautora del trabajo, «la terapia génica demostró un enorme potencial en los últimos años, aplicada a enfermedades como la atrofia muscular espinal o la amaurosis congénita de Leber».
«Nosotros -añadió- utilizamos un vector viral avanzado, el scAAV, que logró introducir de manera más rápida y eficiente el gen correcto en las células afectadas, preservando así su función normal».
En los modelos animales tratados, ese método evitó la degeneración de las células sensoriales y conservó la audición y el equilibrio.
Colaboración internacional
Avraham destacó que «los resultados abren la posibilidad de desarrollar terapias génicas para un espectro mucho más amplio de desórdenes auditivos de origen genético».
El estudio fue realizado en colaboración con especialistas del Boston Children’s Hospital y la Harvard Medical School, con apoyo de la US-Israel Binational Science Foundation, los National Institutes of Health de Estados Unidos y la Israel Science Foundation.
