Investigadores de la Universidad de Tel Aviv presentaron un innovador método de terapia génica que puede revolucionar el tratamiento de la sordera y otros problemas de audición y equilibrio causados por disfunciones del oído interno.
Según los investigadores, «este tratamiento supone una mejora respecto a las estrategias existentes, demostrando una mayor eficacia y ofreciendo perspectivas prometedoras para el tratamiento de una amplia gama de mutaciones que provocan pérdida auditiva».
El estudio, que fue destacado en la portada de la prestigiosa revista científica EMBO Molecular Medicine, fue dirigido por la profesora Karen Avraham, decana de la Gray Faculty de Ciencias Médicas y de la Salud de la universidad israelí.
La complejidad del oído interno
Avraham recordó que el oído interno consta de dos sistemas altamente coordinados: el sistema auditivo, que detecta, procesa y transmite señales sonoras al cerebro, y el sistema vestibular, que permite la orientación espacial y el equilibrio.
La investigadora señaló que una amplia gama de variantes genéticas pueden afectar la función de estos sistemas, provocando pérdida auditiva neurosensorial y problemas de equilibrio.
«De hecho, la pérdida de audición es la discapacidad sensorial más común en todo el mundo, y más de la mitad de los casos congénitos son causados por factores genéticos», remarcó.
En este estudio, señaló, «nuestro objetivo fue investigar una terapia génica eficaz para estos casos utilizando un enfoque que no se había aplicado en este contexto antes».
Roni Hahn, otro de los investigadores que participaron del estudio, destacó que la terapia génica «se está aplicando ahora a una variedad de trastornos genéticos, incluida la atrofia muscular espinal y la amaurosis congénita de Leber», así como en inmunoterapia contra el cáncer.
En este caso, el equipo se enfocó en una mutación en el gen CLIC5, esencial para mantener la estabilidad y función de las células ciliadas. La deficiencia de este gen provoca la degeneración progresiva de dichas células.
Para corregir la deficiencia, los investigadores de la Universidad de Tel Aviv utilizaron un enfoque de vector viral, donde el ADN defectuoso se reemplaza con la secuencia funcional correcta. En modelos animales tratados, este método demostró ser altamente efectivo.
Impacto de la ciencia israelí
Avraham concluyó que este avance posiciona a la ciencia israelí a la vanguardia de las soluciones para la sordera genética.
«En este estudio, aplicamos un enfoque de tratamiento innovador para la pérdida auditiva genética y descubrimos que mejora la eficacia terapéutica al mismo tiempo que aborda las deficiencias combinadas de audición y equilibrio».
La esperanza es que estos hallazgos tengan un impacto amplio, ya que la profesora anticipó que «allanarán el camino para el desarrollo de terapias génicas para tratar una amplia gama de trastornos auditivos de causa genética».
